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一种在基因水平上治病的方法。有以正常基因取代突变基因，或使突变基因恢复正常，或输入正常基因来补偿突变基因丧失的正常功能等多种途径。如将对肿瘤有杀伤作用的细胞因子的基因转入癌症患者体内，使肿瘤细胞及其附近的细胞因子局部浓度升高而杀伤肿瘤。
〈动〉 把功能基因导入病人体内使之表达，并因表达产物——蛋白质发挥功能使疾病得以治疗。
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